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2019-05-12 21:31:50

瑞士医药巨头诺华(Novartis)研发的基因疗法Zolgensma离上市销售仅一步之遥。按照各机构目前的估价,Zolgensma很可能会成为美国第一个突破百万美元门槛的疗法。

这款基因疗法用于治疗脊髓性肌肉萎缩症。瑞银预计,Zolgensma的价格将高达200万美元。医学与经济评议研究所(ICER)给出的估价则为31-150万美元。

而诺华的心理价位更是高的离谱。据路透,诺华CEO Vas Narasimhan上个月告诉分析师,诺华正在研究Zolgensma疗法的价格区间,可能在每位患者150-500万美元之间。

Vas Narasimhan告诉彭博,他们准备以五年分期付款的方式来减轻患者的初期负担,五年内万一治疗无效或病患死亡,诺华会退款。

据华尔街日报,保险公司表示,随着更多的基因疗法进入市场,数百万美元的价格是不可持续的。

基因疗法是指利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,从而修复有缺陷的DNA链的疗法,主要用于治疗童年严重疾病、罕见血液异常及其他严重疾病。

香港经济日报称,基因疗法的价格可以喊到什么程度,目前还很难定出标准,没有人知道该收多少钱才算合理,原因是以业界现有的材料尚不能断定治疗效果是否真的“一劳永逸”。

诺华即将推出的Zolgensma疗法所针对的疾病是脊髓性肌肉萎缩症(SMA)。公开资料显示,SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行走能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下,无法活到两岁。

在美国,每年有400到500名婴儿出生时患有SMA,其中约300名属于最严重的病例。诺华公司研发部门总裁David Lennon说,目前大约有9000到10000名美国人患有这种疾病。

第一批研究发现,在接受治疗的六个半月内,19名年龄在5岁以下的患者中有3名患者能够独立站立,其中2名最终能够行走,他们在伸手、抓握和触摸等方面的肌肉力量有所改善。2名患者有肝损伤的迹象。

彭博称,这可能会在Zolgensma和另一药物Spinraza之间引发一场大战。

美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。与诺华不同,Spinraza是终身治疗,第一年的价格为75万美元,之后每年的价格为37.5万美元。今年一季度,Spinraza为Biogen公司创造了5.18亿美元的收入,超过了分析师预期的4.865亿美元。

诺华已经向美国食药监局FDA申请批准销售Zolgensma,FDA将于本月作出决定,这意味着Zolgensma预计很快就会上市。

今年以来,诺华公司股价已累计上涨了12%。

来源:华尔街见闻

稿源:东升北京赛车代理加盟  作者:Admin

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